Dit artikel gaat erover dat veelbelovende medicijnen voor zeldzame ziekten sneller beschikbaar komen voor patiënten. Dit komt door een nieuw protocol: het Orphan Drug Access Protocol (ODAP). ODAP wordt eerst getest. Dat doen ze met een medicijn voor een zeldzame erfelijke nierziekte: lumasiran. Dit is een medicijn tegen de zeldzame erfelijke nierziekte primaire hyperoxalurie type 1 (PH1). ODAP is een initiatief van leden van de Ronde Tafel Weesgeneesmiddelen van het Zorginstituut Nederland. Prof. Nicole van de Kar, kinderarts-nefroloog uit het Radboudumc is hier ook lid van.